關於骨髓增殖性腫瘤（MPN）疾病的相關用藥相信很多病友都不陌生。此前，我們已經與您分享了羥基脲、干擾素的相關知識。那麼，蘆可替尼的相關知識、注意事項您瞭解嗎？對於治療骨髓纖維化（包括原發性骨髓纖維化，真性紅細胞增多症繼發骨髓纖維化，原發性血小板增多症繼發骨髓纖維化）、真性紅細胞增多症等疾病來說，它又有哪些優勢呢？今天跟大家聊聊蘆可替尼那些事兒。
與眾不同的作用機制：
蘆可替尼是一種選擇性酪氨酸激酶-Janus激酶（JAK）抑制劑，JAK蛋白酪氨酸激酶是一種非受體型蛋白酪氨酸酶，與細胞生長、增殖關係密切，且在造血相關的細胞因子和生長因子的訊號轉導過程中發揮主要作用。
骨髓纖維化（MF）已知與JAK1和JAK2訊號失調有關聯，蘆可替尼作為JAK1/JAK2選擇性抑制劑，它可以結合到JAK1和JAK2激酶上，抑制JAK1和JAK2訊號，進而下調JAK1介導的促炎症細胞因子，調節JAK2相關促紅細胞生成及免疫細胞活化功能，還可抑制JAK-STAT通道的活化，從而靶向性壓低該通道異常增強的訊號，調整下游細胞的增殖作用。
顯而易見的臨床優勢：
目前的臨床資料提示此藥有縮小脾臟、改善患者生活質量、減輕患者體質性症狀、穩定和改善骨髓纖維化程度、延長骨髓纖維化患者生存期的作用。
國際認可的蘆可替尼：
美國：在美國，蘆可替尼於2011年11月獲FDA批准成為首個治療骨髓纖維化的藥物，用於治療中危和高危骨纖維化，包括原發性骨髓纖維化、真性紅細胞增多症後骨髓纖維化和原發性血小板增多症後骨髓纖維化患者。2014年12月，FDA進一步批准蘆可替尼用於對羥基脲反應不足或不耐受的真性紅細胞增多症（PV）的治療，蘆可替尼是FDA批准的首個治療PV的藥物。歐盟：在歐盟，蘆可替尼分別於2012年8月和2015年3月獲批骨髓纖維化和PV適應症，蘆可替尼也是歐洲核准的首個骨纖維化和首個PV治療藥物。中國：2017年3月10日獲得中國CFDA批准蘆可替尼用於中危或高危的原發性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細胞增多症繼發的骨髓纖維化（Post-PV-MF）或原發性血小板增多症繼發的骨髓纖維化（Post-ET-MF），治療疾病相關脾腫大或疾病相關症狀，也是目前全球唯一獲批用於治療骨髓纖維化的藥物。
用法用量，需遵醫囑：
治療前血小板大於200×10^9/L的患者推薦起始劑量為20mg每日兩次；
治療前血小板在100~200×10^9/L期間的患者推薦起始劑量為15mg，每日兩次；
治療前血小板在50~100×10^9/L期間的患者推薦起始劑量為5mg，每日兩次。
要特別注意的是，在前四周不應該增加劑量，想要調整蘆可替尼的劑量至少要間隔兩週左右的時間。最大的劑量不得超過25mg，每日兩次。
請勿擅自停藥和調整用藥劑量，一定要遵醫囑。
長期服用，一定要注意：
長期服用該藥後的副作用主要有骨髓抑制、感染、非黑色素瘤面板癌、血脂升高等，用藥期間建議遵醫囑服用，密切關注健康狀況，及時複查。
1。骨髓抑制：蘆可替尼對激酶具有抑制作用，而在正常造血功能方面，部分激酶，如酪氨酸激酶等，發揮著核心作用，因此長期服用蘆可替尼，可使酪氨酸激酶的活性被抑制，可能會引起骨髓抑制，表現為血小板減少、貧血、中性粒細胞減少等症狀；
2。感染：蘆可替尼具有免疫抑制作用，長期用藥可增加術後尿路感染、呼吸道感染等發生的機率，具體因個人體質而異；
3。非黑色素瘤面板癌：在服用磷酸蘆可替尼治療過程中，可能會引發非黑色素瘤面板癌，如基底細胞癌等；
4。血脂升高：長期服用磷酸蘆可替尼對血脂有一定影響，需要重視評估血脂引數，遵醫囑及時調整用藥。
特殊人群，更需謹慎：
妊娠：在妊娠婦女中沒有充分和良好對照的研究。只有孕婦服用蘆可替尼的獲益大於對胎兒潛在的風險時才可以使用。
哺乳期：還不確定蘆可替尼的代謝物是否存在與人乳汁中。因為許多藥物的代謝物存在於人乳汁中，並具有潛在的胎兒毒性。在哺乳期應該考慮該藥物對母親的重要性，而做出抉擇，停止給藥或終止哺乳。
兒童使用：尚未確定蘆可替尼在兒童患者中的安全性和有效性。
老年人使用：尚未在老年人患者中觀察到與年輕人在蘆可替尼的安全性和有效性的差別。
肝受損：當任何程度的肝受損患者或血小板計數在100 -150×10^9/L間的患者，建議及時就醫，遵醫囑。
透過以上介紹，相信您已經更加了解蘆可替尼的相關知識。治療之路漫漫，希望您透過正確的治療和服藥方式，早日獲得健康！
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