遺傳性非綜合徵性耳聾，是指除了耳聾以外沒有其他遺傳表現的耳聾，多為單基因疾病，有顯性遺傳，也有隱性遺傳，也就是說，即使父母雙方聽力正常，隱性基因得到純合，下一代也可以表現為耳聾。有些兒童的耳聾出生即被發現，有些耳聾到青春期甚至成年後才表現出來。
為了治療這種基因缺陷性耳聾，科學家們一直在努力使用基因治療，以色列特拉維夫大學的研究人員在《 EMBO Molecular Medicine 》發表研究文章，利用基因治療在小鼠身上取得了與正常小鼠一樣的聽力恢復。
SYNE4基因是遺傳性聾的100多個基因突變中的一個，它編碼的nesprin4蛋白缺失或突變會使動物的外毛細胞（OHCs）的細胞核失去其基礎位置並退化。內耳無法把機械震動轉化成成電訊號，耳聾發生。
科學家運用腺相關病毒（AAV）載體作為基因治療載體，將正確版本的 SYNE4 基因透過注射遞送到SYNE4 基因敲除（KO）的小鼠模型的內耳毛細胞，並在毛細胞中表達。行為測聽和電生理測聽監測小鼠的聽力，發現其與正常小鼠功能一樣。
這表明基因治療至少在動物身上取得成功，他們正在運用該技術傳遞其他耳聾基因，希望也能獲得成功，並最終為人類的基因治療開闢道路。
