Centessa Pharmaceuticals公司（以下簡稱”Centessa“）的血友病在研藥物SerpinPC在一項中期研究中顯著降低了出血率和自發性關節出血。據悉，該1/2a期臨床研究在24周內對23名未服用預防藥物的嚴重血友病A/B型男性患者測試了三種不同劑量的SerpinPC。
9月9日，Centessa公司表示，在概念驗證研究中，每個給藥組包括7~8名患者，透過將藥物的效能與患者在接受治療前經歷的出血進行了比較，結果發現，
SerpinPC在最高劑量組的最後12周治療期間將出血率降低了88%，在中等劑量組中降低了70%，在最低劑量組中降低了80%。自發性關節出血在最高劑量組中降低了94%，在中劑量組中降低了69%，在最低劑量組中降低了76%。
該試驗的主要目標是評估SerpinPC的安全性、耐受性和藥代動力學。Centessa還將年化出血率和自發性關節出血視為探索性終點。在本次參與試驗的23名患者中，除一位患者有面板病史的患者外，22名患者均完成治療，顯示SerpinPC的耐受性良好。該名患面板病的患者由於注射部位反應而沒有完成治療，其餘22名患者均已選擇參加為期48周的開放標籤擴充套件研究，預計將於2022年下半年開展。
血友病作為一種隱性遺傳性凝血因子缺乏病，分為血友病A和血友病B，前者缺乏凝血因子Ⅷ，後者缺乏凝血因子Ⅸ，兩種疾病均是由相應的凝血因子基因突變引起。據估計，在所有血友病患者中，血友病A佔80％~85％，血友病B佔15％~20％。我國流行病學調查結果顯示，中國血友病的患病率為2。73/10000人。大部分血友病患者首發出血表現為自發或輕微外傷後面板黏膜出血，隨年齡增長，中重型血友病患者逐漸表現為關節、肌肉出血，也有胃腸道、中樞神經系統出血；病程長者，關節反覆出血導致關節畸形，部分輕型患者常在外傷或手術後延遲出血被發現。根據患者的凝血因子活性水平，血友病可分為輕型、中型、重型。約70%的患者有血友病相關家族史。
目前，血友病的治療仍以替代治療為主，透過補充相應的凝血因子抑制出血。血友病A首選藥物為基因重組FⅧ製劑（rFⅧ）或病毒滅活的血源性FⅧ濃縮製劑，血友病B首選藥物為FⅨ製劑或病毒滅活的血源性凝血酶原複合物（aPCC）。此外，隨著對血友病人群的日益重視，近年來出現不少新的血友病治療藥物及新的療法，包括非因子藥物治療、FⅧ模擬劑以及基因治療等。SerpinPC藥物即為非因子藥物治療中的一種。SerpinPC即蛋白C抑制劑，來自serpin蛋白家族，因此得名。由於活化蛋白C（APC）能夠不可逆地滅活FⅤa和FⅧa而發揮抗凝作用，導致凝血失敗。而SerpinPC能夠抑制蛋白C的活化從而促進凝血過程。
血友病是罕見病中的常見病，期待Centessa公司SerpinPC藥物能早日取得階段性成果，為患者帶來新的治療選擇。
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